2024年5月21至23日，备受瞩目的第三届ALS药物开发年度峰会(3rd Annual ALS Drug Development Summit)在美国波士顿盛大召开。峰会聚焦于肌萎缩侧索硬化症(ALS)治疗领域的最新科研成果和前沿进展，深入研讨了运动神经元疾病模型、生物标志物研究策略、监管批准相关洞见，以及针对关键靶点的创新药物开发策略，吸引了渤健(Biogen)、赛诺菲(Sanofi)、三菱田边(Mitsubishi Tanabe)、武田(Takeda)、 Amylyx、 Quralis、UCB、Denali、NeuroSense和艾伯维(AbbVie)等知名企业参与。

作为致力于开发全新ALS疗法的创新药企，喜鹊医药应主办方邀请，作为8家汇报临床项目进展的企业之一，深度参与本次峰会。公司创始人、董事长兼总经理王玉强教授在峰会上发表题为“Novel Multi-functional Small Molecule TBN Shows Promising Results in ALS Phase 2 Trial”的主题演讲，面向全球公布了在中国完成的硝酮嗪(TBN)治疗ALS 2期临床研究的安全性和有效性结果(临床试验登记号：CTR20202126)。同时，该研究的详细数据在大会期间以壁报形式亮相，吸引了全球与会者的广泛关注与热烈讨论。

喜鹊医药1类化学新药酮嗪治疗ALS临床2期试验结果显示，硝酮嗪具有良好的安全性和耐受性，在入组的155例患者中，与安慰剂组比较，硝酮嗪治疗显著延缓ALS患者握力下降(P=0.037)；在年龄小于65岁、进展较慢的患者(筛选期3个月内ALSFRS-R评分下降1-2分)中，硝酮嗪呈剂量依赖性地延缓多项核心指标下降幅度，高剂量组治疗显著改善握力、延髓功能和呼吸功能评分，比安慰剂对照组改善分别达到50.14% (P=0.011)、64.71% (P=0.040)和85.92% (P=0.021)。

王玉强教授表示：“喜鹊医药自主研发的1类化学新药硝酮嗪治疗ALS的研究成果受邀在享有盛誉的Annual ALS Drug Development Summit展示，不仅体现了行业内对硝酮嗪在治疗ALS临床2期试验中取得积极成果的高度认可，也充分证明了硝酮嗪作为全新ALS治疗方案的潜力。喜鹊医药将持续深化相关研究，加速研发进程，推动硝酮嗪片早日完成临床试验，为ALS患者提供更为有效的治疗选择。”