10月15日，广州喜鹊医药有限公司(简称喜鹊医药)1类创新化学药物硝酮嗪(TBN)治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)临床II期试验总结会暨III期试验方案讨论会在北京顺利召开。

本次会议特邀硝酮嗪治疗ALS 临床II期研究的11家临床医院的研究者参会。与会专家包括研究牵头PI、著名运动神经元病专家、北京大学第三医院神经内科主任樊东升教授，北京大学第三医院刘晓鲁教授，301医院(中国人民解放军总医院)黄旭升教授，中山大学附属第一医院姚晓黎教授，华中科技大学同济医学院附属同济医院张旻教授，哈尔滨医科大学附属第一医院丰宏林教授，福建医科大学附属协和医院邹漳钰教授，江苏省人民医院牛琦教授，浙江大学医学院附属第二医院李宏福教授，西安交通大学第一附属医院靳娇婷教授，河北医科大学第二医院刘琦教授，四川大学华西医院商慧芳教授(在线参会)等12位临床专家。本次会议由申办方代表、喜鹊医药副总经理、临床医学负责人张在军博士主持，喜鹊医药创始人、董事长兼总经理王玉强教授，副总经理、临床运营负责人张高小博士，喜鹊医药临床医学团队及合作CRO代表共同参会。

喜鹊医药创始人王玉强教授向参会专家表示热烈的欢迎，并介绍了硝酮嗪的研发历程。喜鹊医药自主开发的“全球新”1类小分子药物硝酮嗪的骨架分子来源于传统中药川芎的活性成分，喜鹊团队通过对其分子结构进行修饰优化，使其药理活性和安全性大幅提升，并具有独特的作用机理。作为中药现代化的典型代表，硝酮嗪曾连续三次荣获国家“新药创制”重大专项资助，在缺血性脑卒中、糖尿病肾病等难治性疾病领域分别完成了中国临床II期试验，并获得美国I期临床试验批件。本次硝酮嗪治疗ALS II期临床研究的顺利完成，离不开与会专家及所在医院的大力支持。喜鹊医药将认真听取各专家的意见，科学制定临床III期试验方案，加快研究开发，让更加安全、有效的创新药物惠及更多患者。

喜鹊医药临床医学负责人张在军博士系统地汇报了硝酮嗪治疗ALS II期临床的试验结果。临床II期试验结果显示，硝酮嗪具有良好的安全性和耐受性，在入组的155例患者中，尽管硝酮嗪未达到治疗第180天时ALSFRS-R评分相对基线差值组间差异的主要终点，但在核心次要终点指标中，与安慰剂组比较，硝酮嗪治疗显著延缓ALS患者握力下降(P=0.037)；在年龄小于65岁、进展较慢的患者(筛选期3个月内ALSFRS-R评分下降1-2分)中，硝酮嗪呈剂量依赖性地延缓多项核心指标下降幅度，硝酮嗪1200 mg治疗显著改善握力、延髓功能和呼吸功能评分，比安慰剂对照组改善分别达到50.14% (P=0.011)、64.71% (P=0.040)和85.92% (P=0.021)。

樊东升教授指出，大量的研究表明，氧化应激、线粒体功能异常、神经炎症、蛋白稳态受损等是ALS起病及进展的关键病理生理机制。临床前及已完成的脑卒中、ALS等II期临床研究表明，硝酮嗪具有清除自由基、上调AMPK/NRF2信号通路保护线粒体功能、抑制mTOR激活自噬清除毒性蛋白、抑制炎症等多功能机制，作用机理新颖，疗效趋势明显，安全性好，有望打破ALS治疗领域长期无有效、安全、患者高获益药物的困境，在ALS新药开发的世界舞台上，迈出属于中国原研新药的重要一步。希望全体组员共同努力，推动III期临床早日完成，为ALS患者提供更好的治疗选择。

与会专家们对硝酮嗪治疗ALS的II期临床结果给予了高度肯定。他们表示，ALS的发病机制复杂且尚未完全明确，仅有约5%-10%的患者为家族性，目前全球均未有能够彻底治愈的有效疗法。近年来，ALS受到的关注度越来越高，具备诊断能力的医院和医生数量持续增加，诊断技术和标准也日益丰富和规范化，但药物研发端始终未能有所突破。握力指标是评价患者手部功能以及生活自理能力的核心客观评价指标，延髓和呼吸功能评分更是与患者的生存密切相关，硝酮嗪在上述指标上的显著性改善，对改善患者的生活质量和生存能力具有重要的临床意义。

随后，参会专家及喜鹊医药团队就临床诊疗细节及临床III期方案进行了深入探讨，为III期临床试验的开展奠定了良好的基础。

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