2023年10月15日，广州喜鹊医药有限公司 (简称喜鹊医药) 在加拿大蒙特利尔举行的The World Federation of Neurology's XXVI World Congress of Neurology会议上首次全球发布自主研发的创新1类化学药物硝酮嗪 (TBN) 治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的中国Ⅱ期临床试验研究成果。

喜鹊医药硝酮嗪治疗ALS II期临床试验于2020年底启动，由北京大学附属第三医院神经内科主任、北京大学医学部神经病学系主任樊东升教授担任牵头研究者(PI)。试验采用随机、双盲、安慰剂对照平行设计，总计入组患者155例，治疗180天。

临床II期试验结果显示，虽然硝酮嗪未达到治疗第180天时ALSFRS-R评分相对基线差值组间差异的主要终点指标，但次要终点指标中，与安慰剂组比较，硝酮嗪治疗显著延缓ALS患者握力下降幅度，具有统计学意义 (P=0.037)。患者握力的增加对改善患者手部功能和生活质量具有重要意义。

亚组数据分析显示，在年龄小于65岁、进展较慢的患者(筛选期3个月内ALSFRS-R评分下降1-2分)中，硝酮嗪疗效更佳，呈剂量依赖性地改善包括ALSFRS-R评分、延髓功能和呼吸功能及握力等多项核心指标。硝酮嗪1200 mg治疗大幅改善握力、延髓功能和呼吸功能评分，比安慰剂对照组改善分别达到50.14% (P=0.011)、64.71% (P=0.040)和85.92% (P=0.021)，均达到显著统计学意义。延髓和呼吸功能评分 (ALSFRS-R亚项) 与ALS患者的生存密切相关。

临床II期试验结果显示，在ALS患者中，硝酮嗪具有良好的安全性和耐受性。

樊东升  教授

北京大学附属第三医院神经内科主任、北京大学医学部神经病学系主任樊东升教授表示：“喜鹊医药创新药硝酮嗪治疗肌萎缩性侧索硬化症(ALS)临床II期研究历时约两年半，尽管疫情蔓延给临床研究的开展带来很大挑战，但在项目团队和医院专家们的共同努力下，最终如期高质量地完成了临床研究。近年来，ALS疾病在诊断方面取得了一定的进展，但ALS病人从现有疗法的获益依旧有限。喜鹊医药硝酮嗪作用机理新颖，疗效趋势明显，安全性好，期望能够早日上市惠及患者”。

 王玉强 教授

喜鹊医药创始人、总经理王玉强教授表示：“非常感谢樊东升教授以及国内11家医院高水平的专家与临床研究团队共同为硝酮嗪治疗ALS 临床 II期试验付出的努力。硝酮嗪治疗ALS 临床II期试验结果疗效趋势明确，安全性和耐受性良好，具有成为ALS新一代治疗药物的潜力。喜鹊医药将加快研究开发，争取早日为患者带来福音”。