肌萎缩侧索硬化症 (ALS)，俗称“渐冻人症”，是一种以脑和脊髓运动神经元的进行性退化为特征的致死性神经退行性疾病。ALS是一种罕见病，该病进展迅速，患者的平均生存期仅约为3-5年，90%的患者在发病5年内死亡。ALS被世界卫生组织列为五大绝症之一，给家庭和社会带来极大的经济和心理负担。目前美国FDA仅批准4种ALS治疗药物，为依达拉奉、利鲁唑、AMX0035、Tofersen，其中仅有前两种药物在中国获批使用。这些药物临床疗效有限，远不能满足临床需求。因此，迫切需要开发安全有效的ALS治疗新药。

TBN能够高效清除自由基、抑制炎症、抑制钙离子超载，通过激活AMPK/PGC-1/Nrf2/HO-1信号通路增强线粒体功能从而增加ATP的产生，通过抑制mTOR信号通路激活自噬清除毒性蛋白。TBN可通过多重机制保护及修复神经细胞，延缓肌萎缩侧索硬化患者疾病进展。硝酮嗪治疗ALS已完成中国临床II期研究，累计入组155例患者，显示出了良好的安全性及耐受性，且可显著延缓ALS患者握力下降，并延缓呼吸及延髓功能恶化，延缓终点事件发生。TBN即将在中国开展治疗ALS的临床III期研究。

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TBN improves motor function and prolongs survival in a TDP-43^M337V mouse model of ALS

Tetramethylpyrazine nitrone improves motor dysfunction and pathological manifestations by activating the PGC-1α/Nrf2/HO-1 pathway in ALS mice

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