10月24日,新药创始人北京秋季论坛在北京新生巢创新中心圆满落幕。本次论坛以“和伙”为核心理念,寓意生物医药领域的同仁们并肩同行,围绕政策监管与产业发展、临床与科研资源助推产业发展、中枢神经系统(CNS)领域创新实践等议题展开讨论。喜鹊医药创始人、董事长兼总经理、CNS创业社社长王玉强教授领衔策划CNS领域创新实践主题研讨活动,以《阿尔茨海默病药物研发的创新路径与实践》为题发表主题演讲,并参与圆桌讨论。
10月24日,新药创始人北京秋季论坛在北京新生巢创新中心圆满落幕。本次论坛以“和伙”为核心理念,寓意生物医药领域的同仁们并肩同行,围绕政策监管与产业发展、临床与科研资源助推产业发展、中枢神经系统(CNS)领域创新实践等议题展开讨论。喜鹊医药创始人、董事长兼总经理、CNS创业社社长王玉强教授领衔策划CNS领域创新实践主题研讨活动,以《阿尔茨海默病药物研发的创新路径与实践》为题发表主题演讲,并参与圆桌讨论。
论坛吸引了众多来自北京乃至全国生物医药产业的领军人物、投资界精英及科研先锋,通过深度对话与智慧交融,为生物医药产业注入蓬勃生机与创新灵感。
在《阿尔茨海默病药物研发的创新路径与实践》的主题演讲中,王玉强教授点明了阿尔茨海默病 (AD) 诊疗当前面临的临床药物疗效受限且研发进程滞后的现状,同时也强调了AD研发管线方向上呈现出抗体、小分子药物及中药等多种技术路径并行发展、百花齐放的局面。接着,他分享了喜鹊医药在AD药物研发方面的实践与成果,重点介绍了喜鹊医药团队独家设计开发的创新化学药物MN-08,其具有独特新颖的作用机理,既可变构抑制NMDA受体抑制钙离子超载又能靶向NMDA受体释放NO扩张脑血管、改善脑血流,从而有效恢复脑部营养供给,起到治疗AD与血管性痴呆 (VD) 等神经退行性疾病的作用。临床1期研究证明MN-08具有良好的安全性与耐受性。目前,MN-08治疗中重度AD的2期临床试验正在进行,现有数据已初步显示出增加脑血流的积极效果,有望成为标本兼治的AD与VD新一代治疗药物。最后,王玉强教授总结了AD药物研发的挑战与机遇,并期待未来能有更多创新药物问世,为患者带来福音。
嘉宾从左至右依次为:凯斯艾生物董事长/CEO庄永杰、科恩里斯生物CEO吴庭鹤、睿健医药CEO魏君、喜鹊医药董事长/CEO王玉强
随后王玉强教授加入主题论坛,与凯斯艾生物董事长/CEO庄永杰、科恩里斯生物CEO吴庭鹤、睿健医药CEO魏君等行业资深专家,就中枢神经系统领域创新实践进行深入讨论。
讨论概要如下:
1)帕金森及相关领域
细胞移植治疗帕金森探索出现早,但直到2021年Blue Rock公司的一款药物疗法获批进入临床才标志正式进入临床体系。
坚持颠覆性创新,通过临床验证效果。Blue Rock公司的经验可供学习,其产品进入2期会引起更多关注。
2)外泌体相关
外泌体作为药物递送载体迎来前所未有的机会。核酸类药物靶向递送方面,后疫情时代,mRNA疫苗向mRNA治疗性药物转型,由于LNP 技术靶向递送能力上的局限,外泌体作为核酸药物递送载体迎来机会。相比 LNP 在工程化修饰、免疫原性、给药方式等方面有优势,尤其在递送核酸类药物透脑靶向递送上机会最大。
科恩里斯公司在核酸类药物装载的CMC工艺方向有突破,实现了细胞内装载,突破了领域的CMC工艺放大瓶颈,并显著提高了装载能力。
天然外泌体药物方向,由于海外已有管线提交BLA申报,因此外泌体药物元年即将到来。科恩里斯公司在天然外泌体管线方面,细分亚群的天然外泌体早期适应症有肺纤维化、薄型子宫内膜修复、炎症性肠炎等,部分已开展 IIT临床研究,且首批病人效果显著。在CNS适应症上,药效学数据较积极。
天然外泌体在医美方面有前景,今年年初FDA已经将间充质干细胞来源外泌体列入化妆品添加成分列表,外泌体具有医美活性已经得到广泛认同。
3)血脑屏障相关
动物模型显示血脑屏障破坏和血流减少可能是AD的突破点。
有Science文章显示AD病人脑血流下降,但脑血流下降是原因还是结果不明确。
从药物递送角度,急性期可借助血脑屏障打开,干细胞有修复血脑屏障的可能性,但需考虑剂量效应等问题。
在紧凑而充实的一天时间里,与会者围绕关键议题,展开了热烈而深入的探讨。思想的火花在交流中碰撞,智慧的涟漪在互动中荡漾,不仅加深了彼此的了解与合作,更激发了新的创意与合作契机。相信在“和伙”精神的引领下,生物医药产业的同仁们将继续携手共进,以更加坚定的步伐迎接新的挑战与机遇,共同书写生物医药产业更加辉煌灿烂的篇章。